大突破！　美FDA快速通過血友病出血預防新藥

2017-12-20 1615

血友病是一種X染色體隱性的基因遺傳疾病，其中約有八成患者為缺乏第八凝血因子的A型血友病，第八凝血因子是一種能讓血液凝固的蛋白，由於缺乏凝血因子，較一般人更容易出血，需要長期接受預防性治療；美FDA通過了針對A型血友病患者的雙特異性單株抗體預防藥物，用於預防或減少帶有第八凝血因子抗體的出血發作次數。

血友病是一種X染色體隱性的基因遺傳疾病，多數患者為男性，其中約有八成患者為「缺乏第八凝血因子」的A型血友病，第八凝血因子是一種能讓血液凝固的蛋白，由於缺乏凝血因子，較一般人更容易出血，需要長期接受預防性治療；患者在關節處可能經歷重複的嚴重出血，最後造成關節的損壞，也可能衍生出其他病變等問題，對於患者生理、心理上都會產生影響，最常見的便是社交活動或是對於運動方面的恐懼跟擔憂。

雙特異性單株抗體藥物　可減少A型血友病出血發作

臺中榮民總醫院罕見疾病暨血友病中心主任王建得醫師說明，美國食品暨藥物管理局(FDA)近期快速通過了針對A型血友病患者的「雙特異性單株抗體」預防藥物，用於預防或減少帶有第八凝血因子抗體的成人及兒童A型血友病患者的出血發作次數。對於治療血友病的醫生來說是一個非常大的醫藥進步，在患者健康照顧上是一個非常好的契機。

王建得主任進一步說明，治療的過程中，有些A型血友病患者會產生「第八凝血因子抗體」，這個免疫性的抗體反應，會影響目前可用治療藥物的有效性，使治療變為棘手的情況，雖然目前的藥物使用上，已有治療藥物，但效果相較於沒有產生抗體的患者依舊有落差，也會造成諸多的不便。

臨床試驗：在大於12歲的受試者，可減少87%的出血次數

在小於12歲的受試者，87%病患沒有經歷出血

新型藥物是採用專利抗體工程技術研製的「雙特異性單株抗體」，主要作用是模擬第八凝血因子的功能，能夠橋接血液中的其他凝血因子來恢復血液中的凝血功能，治療A型血友病。臨床試驗顯示，和沒有使用預防性治療的受試者相比較，接受新藥預防性治療的受試者，可降低了87%的出血次數，從每年平均23.3次出血降低至每年只發生2.9次出血；另一個針對12歲以下的臨床試驗，在預防性治療下，87%的受試者沒有發生出血事件。同時對患者生活品質的分析，患者使用這個新型藥物後，不僅能夠改善血友病疼痛腫脹與關節痛等相關症狀，同時也改善了運動疼痛及行走困難等身體機能。

預防新療法皮下注射　提高患者便利性

王建得主任說，隨著醫藥進步，A型血友病新的治療，讓我們有很多的期待，此次通過的預防新療法，與以往治療相比，打針次數大幅降低，從一週可能要施打數次的出血治療，下降到一週打1次的預防注射；另外，以往治療皆採靜脈注射，預防新療法則改以皮下注射，大幅提高患者的便利性與順從性。有了更好的預防性治療，未來這些患者都可以參與以前會擔憂或是做不到的社交活動和運動。

本文經健康醫療網授權刊登，原文發表於此
【健康醫療網／記者林怡亭報導】2017/12/20