血友病新藥健保給付　可望降低出血次數

2018-11-21 1612

健保署已核准長效型第八凝血因子製劑的健保給付，11月給付生效，這種長效型製劑為基因重組人類全長第八凝血因子，與一或多個聚乙二醇分子形成共價結合，可暫時替補先天性 A 型血友病病患所缺乏、有效止血所需之第八凝血因子，比起未經修飾的抗血友病因子，其作用能在血液中保持更久、用藥時間間隔更長，提升用藥便利性

22歲少年與50歲的男子，兩位同為台灣重度A型血友病患者，命運卻大不同。少年幸運的生於近代，從小確診便採取例行預防療程，現在能像一般人正常跑跳；反觀50歲男子，因過去只在出血時用血漿補充，使其在早期關節受損，走路需小心翼翼。隨醫療進展，目前血友病預防療程，讓30歲以下的患者，都能恢復日常生活，與一般人無異。

超標近7倍！　A型病友年出血次數達13次

台灣血友病之父沈銘鏡提到：「在台灣約有1000名血友病患者，過去病友只有血漿製劑可以使用，效果差，而現在有凝血因子製劑，從一般型到長效型，是醫療一大進展，跟上國際趨勢。」

血友病因先天性凝血因子缺乏而造成凝血異常，易產生自發性出血，引起關節點反覆出血，嚴重甚至需更換人工關節。根據台灣血栓暨止血學會2016年資料統計，台灣A型血友病年出血次數平均達13次，高於國際建議每年2次以內，已超過近7倍，台灣血栓暨止血學會理事長彭慶添認為：「原因在於過去台灣起步比較慢，不鼓勵預防性治療，不過目前新加入治療患者，出血次數甚至比國際低，未來很有機會超越更好。」

定期預防療程　維持凝血防止出血

過去血友病病友通常都是出血後才做補充血漿治療，由於需要大量輸注且效果有限，大多病友往往採取「聽天由命」的消極治療。

而基因重組凝血因子藥品的出現，使得給藥相對便利，從過去因定期輸注不易，而導致出血才接受需求性治療的觀念，轉變成以定期注射固定劑量凝血因子的預防療程，來維持體內凝血功能，防止自發性出血造成關節的傷害。

「長效第八凝血因子」　健保給付每周兩針提升用藥意願

衛福部中央健康保險署已核准了長效型第八凝血因子製劑的健保給付，11月給付生效，這種長效型製劑為基因重組人類全長第八凝血因子，與一或多個聚乙二醇分子形成共價結合，可暫時替補先天性 A 型血友病病患所缺乏、有效止血所需之第八凝血因子，比起未經修飾的抗血友病因子，其作用能在血液中保持更久、用藥時間間隔更長，大幅提升用藥的便利性。三軍總醫院血友病防治及研究中心主任陳宇欽說：「對患者來說，可以維持給藥間隔中因子的血中濃度，以確保不出血，是接下來新藥治療的重點。」

過去健保給付的凝血因子屬一般型製劑(Standard Half-Life；SHL)，而一般型製劑因為容易被肝臟代謝掉，所以病友的預防療程每週需施打三次，才得以維持體內第八因子的正常濃度。另外，也由於需頻繁接受施打，使得病友接受例行預防療程的意願較低、醫囑順從性較差，可能造成保護力不足。

而長效型製劑(Extended Half-Life, EHL)，因為藥物結構式經過修飾，使其半衰期時間比起一般型製劑來得更久，大約可延長1.5倍，台中榮民總醫院兒童急診科中心主任王建得表示：「病患每週施打頻率可以減少至兩次，有利預防治療的環境，減少施打的次數，進而提高患者的意願。」長效型的藥物加入，最終期望達到每年出血次數1.9次的目標。