先天失明有救了？　這項「奈米鑽石」有望修補視網膜突變

2020-05-06 3489

以奈米鑽石作為CRISPR基因編輯的非病毒載體。透過這樣的奈米載體，成功在人類誘導多能幹細胞和小鼠視網膜中，遞送CRISPR/Cas9基因剪輯組件進行基因編輯，將可以用於先天性視網膜裂損症突變基因的修正，並具有開發成為基因治療藥物的潛力；此一成果將為治療先天性視網膜裂損症，提供革命性的通用新思路

先天性視網膜裂損症(XLRS)是一種嚴重的視網膜退化遺傳疾病。其發病率約五千分之一至兩萬五千分之一，大部分都發生在十歲左右的男童，這個疾病會造成視網膜剝離而導致視力永久喪失。目前已經知道RS1基因突變是造成此疾病發生的重要原因，但現有的藥物基因治療方式，仍然出現病患治療二年後視力皆無明顯改善的情況，突顯出開發新式基因治療的迫切性。日前，陽明大學藥理所教授邱士華成功以奈米鑽石作為載體，遞送基因剪輯組件修正突變基因，開啟此疾病基因治療的希望。

病患誘導性幹細胞中　成功找到治療可能性

邱士華以及他的學生黃抗節，去年利用誘導性幹細胞（iPS），成功建立先天性視網膜裂損症病人的誘導性幹細胞，並進一步成功分化為立體3D視網膜類器官(XLRS-iPS Organoids)，也證實CRISPR/Cas9基因編輯技術能夠應用在這樣的視網膜類器官中，開啟了利用基因編輯技術治療先天性視網膜裂損症的可能性。

「奈米鑽石」遞送基因剪輯組件　有望修復視網膜突變基因

在這樣的基礎下，邱士華團隊與交通大學分子生物與生物工程研究所教授張家靖、成功大學微電子工程研究所教授曾永華合作，開發以奈米鑽石作為CRISPR基因編輯的非病毒載體。透過這樣的奈米載體，成功在人類誘導多能幹細胞和小鼠視網膜中，遞送CRISPR/Cas9基因剪輯組件進行基因編輯，將可以用於先天性視網膜裂損症突變基因的修正，並具有開發成為基因治療藥物的潛力；此一成果將為治療先天性視網膜裂損症，提供革命性的通用新思路，為眼睛失明患者帶來重見光明的新希望。此項研究成果發表於國際權威刊物《Advanced Science》（先進科學）。

本文經 健康醫療網 授權刊登，原文發表於此
【健康醫療網／記者曾正豪報導】2020/05/02

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